Veliki iskorak u liječenju: 19-godišnjak primio revolucionarnu terapiju

Devetnaestogodišnji pacijent Mohamad boluje od genetskog poremećaja krvi beta-talasemije, a zahvaljujući ovom liječenju više ne ovisi o transfuzijama krvi, stoji u priopćenju bolnice Charite.

"Mohamadov se imunosni sustav regenerirao i on se trenutačno osjeća iznimno dobro", dodaje se u priopćenju.

Lijek pod nazivom Casgevy odobren je u Europskoj uniji od 2024. godine za liječenje anemije srpastih stanica i beta-talasemije kod određenih pacijenata u dobi od 12 i više godina. Prethodno je, među ostalim zemljama, bio testiran i u Njemačkoj.

Oba ova genetska poremećaja krvi uzrokovana su oštećenjima gena za hemoglobin. Riječ je o proteinskom kompleksu koji sadrži željezo, nalazi se u crvenim krvnim stanicama i služi za prijenos kisika.

Simptomi beta-talasemije uključuju teški umor, bol, smetnje u fizičkom i kognitivnom razvoju te preopterećenje željezom, što može oštetiti organe. Svake se godine u svijetu rodi oko 60.000 djece s teškim oblikom beta-talasemije.

Kako bi preživjela, oboljela djeca trebaju transfuziju krvi svaka tri tjedna, no to dugoročno može izazvati ozbiljne nuspojave.

Transplantacija matičnih stanica može izliječiti bolest, ali pacijent ne smije biti stariji od otprilike 14 godina, što znači da je Mohamad bio prestar za tu vrstu liječenja. Kao alternativa, u svibnju 2026. godine u bolnici Charite primio je lijek na bazi CRISPR tehnologije pod nazivom Exagamglogene Autotemcel. Cijeli postupak liječenja traje oko 12 mjeseci.

Autorice metode Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna dobile su Nobelovu nagradu za svoj rad 2020. godine.

Unatoč uspjehu, pojedini stručnjaci imaju zadrške prema toj terapiji jer je iznimno složena i bit će dostupna samo ograničenom broju pacijenata.

╰┈➤ Program N1 televizije možete pratiti UŽIVO na ovom linku kao i putem aplikacija za Android /iPhone/iPad