Prvi put uspješno izliječena "neizlječiva" bolest

Huntingtonova bolest je neurodegenerativna bolest koja je uglavnom nasljedna. To je kombinacija demencije, Parkinsonove bolesti i bolesti motornih neurona. Prvi simptomi se javljaju kod većine ljudi u tridesetim ili četrdesetim godinama, a pacijenti obično umiru nakon 20 godina.

Iako se ranije smatralo neizlječivim, iz Velike Britanije stižu vijesti da su pacijenti s ovom bolešću prvi put uspješno izliječeni. Novi tretman je vrsta genske terapije koju ljekari izvode tokom složene operacije mozga koja traje 12 do 18 sati.

Bolest usporila

Istraživački tim je za BBC rekao da podaci pokazuju da se bolest usporila za 75 posto kod 29 pacijenata koji su primili terapiju. To znači da bi se kognitivni i motorički pad, koji bi se inače dogodio u roku od godinu dana, mogao preokrenuti za samo četiri godine, pružajući pacijentima decenije kvalitetnog života.

Podaci također ukazuju na to da terapija spašava moždane ćelije. Nivo neurofilamenata u kičmenoj moždini – jasan znak smrti moždanih ćelija – trebao se povećati za trećinu da se bolest nastavila, ali je zapravo bio niži na kraju nego na početku studije.

Dr. Sarah Tabrizi, direktorica Centra za Huntingtonovu bolest na University Collegeu u Londonu, opisala je rezultate studije kao spektakularne.

Nijedan od liječenih pacijenata nije identifikovan, ali se zna da je jedan od njih morao prestati raditi zbog bolesti, ali se sada uspio vratiti na posao. Ostali učesnici studije još uvijek hodaju, iako se ranije očekivalo da će uskoro završiti u invalidskim kolicima.

Pogledajte još:

Liječenje se smatralo sigurnim, iako su neki pacijenti razvili upalu uzrokovanu virusom, uzrokujući glavobolje i konfuziju. Neki simptomi su se s vremenom poboljšali, dok su drugi zahtijevali liječenje steroidima.

Istraživači predviđaju da će tretman "trajati cijeli život", jer tijelo ne zamjenjuje moždane ćelije na isti način na koji se, na primjer, krvne ćelije, kosti i koža zamjenjuju i regeneriraju.

Nažalost, lijek neće biti dostupan svima, uglavnom zbog vrlo komplicirane operacije i visokih troškova. Zvanična cijena lijeka nije poznata, ali genske terapije su često skupe.

"Budućnost izgleda malo svjetlije"

Svi doktori uključeni u studiju bili su izuzetno emotivni zbog rezultata. Rekli su za BBC da nikada nisu vjerovali da će postići nešto ovakvo. "Vrlo je teško opisati kako je živjeti u svijetu u kojem znamo da je ovo ne samo moguće, već je stvarni učinak zapanjujući", rekao je dr. Ed Wild, neurolog koji je učestvovao u studiji.

Jack May-Davis, koji nosi gen za Huntingtonovu bolest, razgovarao je s BBC-jem. Njegov otac Fred i baka Joyce također su je imali.

Jack je posmatrao sporo propadanje svog oca, koje je opisao kao "zastrašujuće". Fredovi prvi simptomi pojavili su se u kasnim tridesetim godinama - promjene u ponašanju i načinu na koji se kretao. Na kraju mu je bila potrebna palijativna njega i umro je od bolesti u 54. godini.

Jack sada ima 30 godina i pripravnik je u advokatskoj firmi. Nedavno se i zaručio. Do sada je mislio da će podijeliti očevu sudbinu, ali ovaj proboj mu je promijenio život. "Sada mi se čini da je pogled u budućnost svjetliji. Mogu sebi dozvoliti da razmišljam o tome da će mi život biti mnogo duži", rekao je.

╰┈➤ Program N1 televizije možete pratiti UŽIVO na ovom linku kao i putem aplikacija za Android /iPhone/iPad