Znanstvenici preokrenuli simptome demencije kod miševa

Potvrđena uzročno-posljedična veza

„Ovaj rad je prvi koji uspostavlja jasnu vezu između mitohondrijske disfunkcije i simptoma neurodegenerativnih bolesti, sugerirajući da bi oslabljena mitohondrijska aktivnost mogla biti u samom ishodištu neuronske degeneracije,“ izjavio je Giovanni Marsicano, neuroznanstvenik iz francuskog INSERM-a.

Kako bi dokazali tu poveznicu, istraživači su razvili poseban alat nazvan mitoDREADD-Gs, koji djeluje poput prekidača za aktivaciju mitohondrija. Pokreće ga lijek klozapin-N-oksid (CNO).

Izvanredni rezultati na miševima i ljudskim stanicama

Metoda je testirana na genetski modificiranim miševima sa simptomima sličnim demenciji, kao i na ljudskim stanicama uzgojenim u laboratoriju. Rezultati su pokazali značajan preokret – problemi s pamćenjem i motorikom, uzrokovani disfunkcijom mitohondrija, uspješno su uklonjeni.

Naučnici su dodatno potvrdili hipotezu tako što su prvo lijekovima ograničili rad mitohondrija, a zatim ih ponovo aktivirali pomoću svog alata.

Put prema budućim terapijama

Iako mitoDREADD-Gs sam po sebi nije lijek za ljude, pružio je vrijedne spoznaje za razvoj novih terapijskih pravaca.

„Alat koji smo razvili mogao bi pomoći u identifikaciji molekularnih i staničnih mehanizama odgovornim za demenciju i otvoriti put ka učinkovitijim terapijskim ciljevima,“ rekao je Étienne Hébert Chatelain sa Sveučilišta Moncton u Kanadi.

Istraživači planiraju ispitati metodu i na drugim neurodegenerativnim bolestima, pa čak i na određenim psihijatrijskim poremećajima. Sljedeći korak je razvoj sigurnih lijekova koji bi mogli oponašati učinak ovog alata kod ljudi.

Dugoročni izazovi

Jedno od ključnih pitanja jest koliko bi „superpunjenje“ mitohondrija bilo učinkovito dugoročno i može li ono odgoditi ili spriječiti neurodegeneraciju.

„Naš fokus sada je na mjerenju učinaka kontinuirane stimulacije mitohondrijske aktivnosti kako bismo utvrdili odgađa li to ili čak sprječava neuronski gubitak,“ poručio je Luigi Bellocchio iz INSERM-a.

Cjelokupno istraživanje objavljeno je u prestižnom časopisu Nature Neuroscience.